基因疗法首次拯救老年小鼠模型的听力

到2050年，预计十分之一的人将患有某种形式的听力损失。在全世界影响个人的数亿例听力损失病例中，遗传性听力损失往往是最难治疗的。

虽然助听器和人工耳蜗提供的缓解有限，但没有可用的治疗方法可以逆转或预防这组遗传疾病，促使科学家评估基因疗法的替代解决方案。

近年来，这些疗法中使用的最有前途的工具之一 - 腺相关病毒(AAV)载体 - 激发了听力损失社区。

尽管已经挽救了有遗传缺陷的新生动物的听力，但载体尚未在完全成熟或衰老的动物模型中证明这种能力。由于人类天生就有完全发育的耳朵，因此在测试对遗传性听力损失人类的干预之前，这种概念验证是必要的。

来自Mass Eye and Ear的一组研究人员，Mass General Brigham的成员，最近成为第一个成功证明AAV载体在老年动物模型中功效的人，当时他们开发了一种成熟的小鼠模型，其突变相当于有缺陷的TMPRSS3人类基因，这通常会导致进行性听力损失。

正如《分子疗法》杂志所报道的那样，研究人员在向老年小鼠注射携带健康人类TMPRSS3基因的AAV后观察到了强大的听力救援。

“我们的研究结果表明，病毒介导的基因疗法，无论是单独还是与人工耳蜗相结合，都可能治疗遗传性听力损失，”通讯作者Zheng Yi Chen，D.Phil.说，他是Massive Eye and Ear的Eaton-Peabody实验室的研究员。

“这也是第一项挽救衰老小鼠听力的研究，这表明即使在高龄时也用DFNB8治疗DFNB8患者是可行的。该研究还确定了其他基因疗法在老年人群中的可行性。