澳大利亚纳米医学研究药物输送系统是治疗儿童癌症的里程碑

澳大利亚纳米医学研究人员提出了一种解决数十年临床问题的新方法：让治疗药物选择性地作用于体内的癌细胞。该研究本周发表在《科学转化医学》(Science Translational Medicine)上，为患有侵袭性血癌以及潜在其他类型的癌症的儿童提供了更安全，更有效的治疗选择。

化疗是白血病的主要治疗方法，白血病是儿童中最常见的血癌。然而，虽然化疗对某些类型的白血病非常有效，但对其他一些类型(称为“高风险”白血病)则不那么有效。高危白血病的治疗通常涉及高剂量的有毒药物，这些药物充斥着身体，不分青红皂白地影响癌细胞和健康细胞。这通常会导致严重的副作用，以及幸存者的终身健康问题。

“找到一种方法使治疗药物更具选择性地作用于癌细胞是提高治疗成功率的关键，同时降低治疗高危白血病儿童的毒性，”儿童癌症研究所转化癌症纳米医学主题负责人Maria Kavallaris AM教授说。“通过专门针对白血病细胞，我们可以使治疗更有效，并且在儿童中使用更安全。

在这项新发表的研究中，儿童癌症研究所和合作组织的科学家使用了抗癌药物阿霉素(Caelyx)的特殊配方，其中药物被封装在称为脂质体的微小颗粒中。在这个配方中，他们添加了“双特异性抗体” - 能够识别并附着在药物的一端和另一端的癌细胞的抗体，有效地充当两者之间的桥梁。被称为“靶向药物递送系统”，它的作用是将药物输送到其靶标，在这种情况下是白血病细胞，药物可以在那里发挥作用并杀死细胞。

“这种新方法特别有用的是它的灵活性，”主要作者，儿童癌症研究所研究员Ernest Moles博士解释说。“我们可以使用这个系统来针对任何白血病，包括每年杀死澳大利亚儿童的高风险亚型。我们不必每次都设计一种全新的治疗方法，我们需要做的就是改变抗体桥，我们可以将相同的药物靶向任何儿童的血癌。

“更重要的是，这种方法可以让我们对抗个体患者的耐药性。如果孩子的癌细胞试图通过改变细胞表面来逃避化疗，我们可以修改靶向药物输送系统，使其能够识别改变的癌细胞。逃不掉的。

新方法不仅在实验室中生长的白血病细胞中效果很好，而且在该疾病的活体模型中也有效。在这些模型中，发现靶向药物输送系统不仅可以减少白血病的数量，还可以显着延长生存期 - 在某些情况下，高达四倍。

研究人员认为，这种方法可用于提高一系列新一代治疗药物的选择性，而不仅仅是化疗药物，为儿童提供比目前提供的替代治疗选择更安全的替代治疗选择开辟道路。他们也对它在精准医学的黎明时代可能做出的潜在贡献感到兴奋。

“在未来，每个被诊断患有白血病的孩子都可以根据对血液样本的分析，针对他们的特定亚型进行治疗，”Kavallaris教授说。

“我们相信，对纳米治疗药物的受控靶向代表了儿童癌症治疗的真正里程碑，我们对这可能导致的结果非常乐观。

马特·韦斯顿(Matt Weston)和他的儿子雅各布(Jacob)目前正在接受急性淋巴细胞白血病的治疗，他们非常清楚这项研究的重要性。“我一直密切关注这项研究项目，我对玛丽亚，欧内斯特和儿童癌症研究所团队的工作感到非常震惊，”马特说。

“在我儿子的旅程中亲身体验了化疗的毒性，即使有标准的风险诊断，我也可以告诉你一些关于副作用的恐怖故事。对于那些患有高危白血病的人来说，不仅治疗毒性更大，而且他们的生存机会也低得多。

“我一直在想那些孩子和他们的家人，知道我们更接近改善治疗，减少毒性，提高他们的生存机会，这给了我很大的希望。